Además, lo curioso de este terapia es que utiliza una idea que tuvo un investigador italiano en 1996, la de usar el VIH o virus del sida como vector o vehículo para la terapia génica. Seis niños, si se les preguntara, pueden confirmar el éxito de este tratamiento. No se trata de usar el letal y dañino virus del sida, tal y como explica el director de la investigación, Luigi Naldini , sino de emplear vectores de terapia génica derivados del VIH para administrar las copias de los genes sanos que sustituyen a los dañados.
El proceso fue el siguiente. En primer lugar, explica Naldini, «destruimos el material genético del VIH en el laboratorio e insertamos los genes terapéuticos en su interior; así, creamos el vehículo o vector para administrar la terapia génica. A continuación, obtuvimos células madre hematopoyéticas -de la sangre- a partir de la médula ósea del paciente y se cultivaron en el laboratorio antes de que se añadiera el VIH modificado. De esta forma, se insertó el gen terapéutico en el ADN de las células».
Solución real
Una vez que las células se habían modificado con el gen correcto, los investigadores transfirieron de nuevo las células a la médula ósea del paciente. Las células, señala el investigador, se distribuyeron por el organismo y alcanzaron el cerebro donde modificaron a las células del paciente, al restaurar una proteína, para que fueran capaces de asimilar su material y corregir así el defecto. «Tres años después del inicio del ensayo clínico -señala Naldini- los resultados obtenidos en los primeros seis pacientes son muy alentadores: la terapia no sólo es segura, sino también eficaz y capaz de cambiar la historia clínica de estas graves enfermedades graves. Después de 15 años de esfuerzo resulta muy emocionante dar una solución concreta a los primeros pacientes», explica Naldini, director de TIGET.
El origen de ambas enfermedades es un defecto genético que produce, en los primeros años de la vida, una deficiencia de una proteína esencial para el organismo. En el caso de leucodistrofia metacromática, que actualmente carece de un tratamiento eficaz y que afecta al sistema nervioso, el gen alterado es el ARS y, aunque los niños que la padecen están aparentemente sanos al nacer, en un momento dado comienzan a perder poco a poco sus habilidades cognitivas y motoras adquiridas, sin ninguna posibilidad de detener el proceso neurodegenerativo. Por otro lado, en los niños con síndrome de Wiskott-Aldrich, su sistema inmune es defectuoso por la alteración del gel WAS, lo que los hace mucho más vulnerables de lo habitual ente las infecciones, enfermedades autoinmunes y el cáncer, además de tener un defecto en las plaquetas que causa hemorragias frecuentes.
Jugar y correr
Los pacientes con síndrome de Wiskott-Aldrich tiene sus células sanguíneas afectadas por la enfermedad y las células madre corregidas reemplazan las células enfermas que configuran el sistema inmunológico para que así funcione correctamente. Además, confirma Alessandro Aiuti , «gracias a la terapia génica, los niños ya no tienen que enfrentarse a hemorragias graves y son capaces de hacer frente a la infección. Ya pueden correr, jugar e ir a la escuela», explica.
Sin embargo, en el caso de leucodistrofia metacromática, matiza Alessandra Biffi, quien ha dirigido el otro estudio, «el mecanismo terapéutico es más sofisticado: las células hematopoyéticas corregidas llegan al cerebro a través de la sangre y liberan proteína correcta que es asimilada por las células nerviosas circundantes con el defecto en el gen. El truco -explica- fue hacer que las células manipuladas fueran capaces de producir una cantidad de proteína mucho más elevadade lo normal y, de este modo, contrarrestar el proceso neurodegenerativo».
Los dos ensayos se iniciaron en 2010 e incluyen a un total de 16 pacientes, 6 con síndrome de Wiskott-Aldrich y 10 con leucodistrofia metacromática. Los datos que se publican hoy en Science se refieren sólo a los primeros 6 pacientes (tres de cada estudio), porque ya ha transcurrido el tiempo suficiente para permitir a los científicos extraer las primeras conclusiones significativas con respecto a su seguridad y eficacia. Para Eugenio Montini, quien coordinó el análisis molecular de las células de los pacientes, «los resultados abren el camino a nuevas terapias para otras enfermedades más comunes».
nota
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